【SNQ醫知】基因缺陷「剪輯」修補 先天性視網膜裂損治療新契機

| 日期:2020-06-23 | 責任編輯: SNQ推廣中心 | 分類: 醫療新知

論文第一作者周士傑博士
▲北榮醫學研究部助理研究員周士傑博士,為論文第一作者。(圖/陽明大學提供提供)

【NOW健康 陳敬哲/台北報導】基因缺陷會導致先天性視網膜裂損症,發病率約5千分之1至2.5萬分之1,大部分患者都是10歲左右男童,小時候可能被家人當作弱視,稍微大一點家人才會發現,孩子幾乎沒有視力,相當難以醫治。陽明大學利用CRISPR(clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)基因編輯技術,修補毀損基因,在實驗動物發現協助視力改善成果。研究成果發表於國際權威刊物《先進科學》(Advanced Science)。


陽明大學藥理學研究所教授邱士華表示,類似年長者黃斑部病變,先天性視網膜裂損症患者,由於視網膜中央裂損,幾乎可以說完全看不到,由於病因是基因缺陷,原本幾乎不太可能治療,就算現在有藥物基因治療方式,仍然有患者治療2年後視力皆無明顯改善,需要其他更好的治療方式。


▲透過奈米載體在人類誘導多能幹細胞和小鼠視網膜中遞送CRISPRCas9基因剪輯組件修復突變基因。(圖/陽明大學提供提供)


邱士華強調,研究團隊先利用誘導性幹細胞(iPS),在實驗室內先培養出具有缺陷視網膜幹細胞,再進一步成功分化為立體3D視網膜類器官(XLRS-iPS Organoids),再利用CRISPR/Cas9基因編輯技術,也就是俗稱「基因剪刀」,把去除的不良視網膜基因,用正常幹細胞補,讓先天性視網膜裂損症有修補的可能性。


接著邱士華研究團隊,與交大生物工程教授張家靖、成大微電子工程教授曾永華合作,開發以奈米鑽石作為CRISPR基因編輯的非病毒載體,把編好的基因直接投入小鼠視網膜中,發現能夠治療異常視網膜細胞,非常具有開發成為基因治療藥物的潛力,目前正朝向人體實驗邁進。


▲國立陽明大學藥理學研究所教授邱士華研究團隊,利用CRISPR基因編輯技術,讓先天性視網膜裂損症治療出現曙光。(圖/陽明大學提供提供)

 

新聞來源:2020-04-28  NOW健康  陳敬哲 報導

 

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